一支進(jìn)口藥國(guó)內(nèi)售價(jià)近70萬(wàn)元且完全自費(fèi)引熱議 罕見(jiàn)病“天價(jià)藥”何時(shí)有望納入醫(yī)保
一支小小的5毫升注射液，售價(jià)70萬(wàn)元。對(duì)SMA（脊髓性肌萎縮癥）患兒來(lái)說(shuō)，每一滴諾西那生鈉都像金子一般珍貴。它意味著患兒有了活下去的希望，但也意味著一個(gè)家庭可能傾家蕩產(chǎn)。
公開(kāi)資料顯示，SMA是一種罕見(jiàn)的染色體隱性遺傳病，以脊髓和下腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失為特征，導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力，在新生兒中發(fā)病率約為六千分之一到萬(wàn)分之一。SMA根據(jù)患者發(fā)病年齡與臨床病程由輕至重分為4型，其中最重的分型一般在6個(gè)月內(nèi)發(fā)病，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)患兒無(wú)法存活到兩歲。
前不久，廣東一位SMA患兒的母親向國(guó)家藥監(jiān)局提交信息公開(kāi)申請(qǐng)，希望了解諾西那生鈉注射液的采購(gòu)方式和國(guó)內(nèi)定價(jià)依據(jù)。
此事引發(fā)社會(huì)對(duì)于售價(jià)70萬(wàn)元一針的諾西那生鈉注射液的關(guān)注，該不該將其納入醫(yī)保、能否“多方共付”、鼓勵(lì)研制新藥還是進(jìn)行特殊藥物仿制成為主要爭(zhēng)議點(diǎn)。
特效新藥定價(jià)高昂 如何壓縮利潤(rùn)空間
諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，由渤健公司研發(fā)，2016年12月23日首次在美國(guó)獲批，并陸續(xù)在歐盟、巴西、日本、韓國(guó)、加拿大獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為中國(guó)首個(gè)治療SMA的藥物。
據(jù)《華夏時(shí)報(bào)》報(bào)道，目前，國(guó)內(nèi)的SMA患兒只有使用這種昂貴的藥物，才能有生存的希望。在癥狀前給藥實(shí)驗(yàn)中使用諾西那生鈉注射液后，患兒100%可以獨(dú)坐，92%可以輔助行走，88%能獨(dú)立行走。
記者注意到，諾西那生鈉注射液高昂的價(jià)格被廣泛討論。
目前，諾西那生鈉注射液在國(guó)內(nèi)的售價(jià)為每支69.7萬(wàn)元，屬于完全自費(fèi)藥物，患者在第一年內(nèi)需要注射6支，之后每4個(gè)月注射1支，年年如此。
有神經(jīng)科醫(yī)生介紹說(shuō)，就單價(jià)而言，我國(guó)的公開(kāi)價(jià)格在全球范圍內(nèi)已經(jīng)是最低水平了。在美國(guó)，據(jù)此前渤健生物的公開(kāi)聲明，諾西那生鈉的單支價(jià)格為12.5萬(wàn)美元（折合人民幣約87萬(wàn)元），相較中國(guó)單支近70萬(wàn)元的售價(jià)，高出約20%。在澳大利亞，政府采購(gòu)該藥品價(jià)格為每支11萬(wàn)澳元（折合人民幣約55萬(wàn)元），亦十分高昂。
據(jù)中國(guó)政法大學(xué)醫(yī)藥法律與倫理研究中心主任劉鑫介紹，我國(guó)政府已經(jīng)在削減中間環(huán)節(jié)、降低藥品費(fèi)用方面作了很多努力和改革，比如提出和實(shí)施“兩票制”。
“兩票”是指藥品生產(chǎn)企業(yè)到流通企業(yè)開(kāi)一次發(fā)票，流通企業(yè)到醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)一次發(fā)票，目的是減少藥品流通環(huán)節(jié)，使中間加價(jià)透明化，進(jìn)一步推動(dòng)降低藥品虛高價(jià)格，減輕群眾用藥負(fù)擔(dān)。從2016年4月試點(diǎn)，到2016年11月進(jìn)一步深化，再到2017年1月9日政策終于落定，原國(guó)家衛(wèi)計(jì)委、原國(guó)家食藥監(jiān)總局等八部委聯(lián)合發(fā)布了《在公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品采購(gòu)中推行“兩票制”的實(shí)施意見(jiàn)(試行)》。
2020年1月17日，國(guó)家醫(yī)保局又發(fā)布了《國(guó)家組織藥品集中采購(gòu)和使用試點(diǎn)方案的通知》，意味著“4+7帶量采購(gòu)”政策正式落地。
“藥品的利潤(rùn)空間已經(jīng)被大大壓縮了，很多藥品的價(jià)格已經(jīng)明顯下降了。”劉鑫說(shuō)。
據(jù)中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)醫(yī)療法制專(zhuān)業(yè)委員會(huì)常務(wù)副主任委員兼秘書(shū)長(zhǎng)鄭雪倩介紹，國(guó)家已經(jīng)在努力降低進(jìn)口藥物關(guān)稅，以減少患者的支出費(fèi)用，比如根據(jù)《中華人民共和國(guó)進(jìn)出口關(guān)稅條例》相關(guān)規(guī)定，自2018年5月1日起，以暫定稅率方式將包括抗癌藥在內(nèi)的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類(lèi)藥品及有實(shí)際進(jìn)口的中成藥進(jìn)口關(guān)稅降為零。但是像諾西那生鈉注射液這樣的高價(jià)罕見(jiàn)病進(jìn)口藥物，不是通過(guò)降低關(guān)稅就能大幅度減輕患者家庭負(fù)擔(dān)的。
一位研究國(guó)內(nèi)醫(yī)保制度的專(zhuān)業(yè)人士說(shuō)，藥物上市階段，定價(jià)是由企業(yè)自行決定的。2014年國(guó)家發(fā)展改革委取消藥品最高零售價(jià)限價(jià)后，藥品若未納入醫(yī)保，定價(jià)決策基本比較市場(chǎng)化。
業(yè)內(nèi)人士普遍認(rèn)為，新藥研發(fā)一直被認(rèn)為是高風(fēng)險(xiǎn)、高收益的活動(dòng)，針對(duì)罕見(jiàn)病的靶向藥物成本更高，加上罕見(jiàn)病患者群體小，極有可能出現(xiàn)虧損，藥企往往“望而卻步”。因此，罕見(jiàn)病的特效新藥一旦問(wèn)世，基本處于壟斷狀態(tài)，且定價(jià)較高。
能否納入醫(yī)保體系 目前來(lái)看仍未可知該不該將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保也是此次輿論焦點(diǎn)。
根據(jù)渤健公司的聲明，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得了報(bào)銷(xiāo)。
澳大利亞藥品福利計(jì)劃網(wǎng)站的公開(kāi)信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬(wàn)澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元，折合人民幣206元。
劉鑫認(rèn)為，澳大利亞將SMA納入醫(yī)保體系，但這只是疾病個(gè)例，澳大利亞并沒(méi)有也無(wú)法擁有充足的財(cái)力支撐將所有罕見(jiàn)病均納入醫(yī)保范圍。“哪怕是像英國(guó)這類(lèi)領(lǐng)頭實(shí)施免費(fèi)醫(yī)療制度的國(guó)家，也不是將所有藥品都涵蓋在免費(fèi)醫(yī)療的藥品目錄里面，不在目錄里面的藥物還是需要患者自費(fèi)。各國(guó)的經(jīng)濟(jì)水平都沒(méi)能達(dá)到完全免費(fèi)醫(yī)療的程度！
實(shí)際上，國(guó)家醫(yī)保局已經(jīng)在考慮將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保。
國(guó)家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受媒體采訪時(shí)表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國(guó)內(nèi)上市以來(lái)，已被納入醫(yī)保談判日程，國(guó)家希望和相關(guān)藥企談判，將藥物價(jià)格降下來(lái)，進(jìn)而滿(mǎn)足SMA患者的需要！叭ツ觊_(kāi)始國(guó)家就在和藥企談判，由專(zhuān)家組研究定價(jià)，具體定價(jià)多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒(méi)有談下來(lái)，因藥物價(jià)格下不來(lái)，就始終沒(méi)辦法進(jìn)入到醫(yī)保目錄！
根據(jù)罕見(jiàn)病發(fā)展中心與艾昆緯中國(guó)聯(lián)合發(fā)布的《中國(guó)罕見(jiàn)病藥品可及性（2019）報(bào)告》，在中國(guó)明確以罕見(jiàn)病適應(yīng)癥注冊(cè)的藥品僅有55種，僅涉及31種罕見(jiàn)病。在這55種藥品中，僅有29種藥品被納入國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄，涉及18種罕見(jiàn)病。而根據(jù)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科技部等五部委于2018年5月22日發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，罕見(jiàn)病共涉及121種。國(guó)際上確認(rèn)的罕見(jiàn)病則高達(dá)7000多種。
8月5日，渤健公司回復(fù)媒體稱(chēng)，公司正在積極準(zhǔn)備向國(guó)家醫(yī)保局提交諾西那生鈉的資料，若該藥品通過(guò)專(zhuān)家評(píng)審，則將進(jìn)入醫(yī)保談判環(huán)節(jié)，若確定納入2020國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，患者將有望以較低價(jià)格購(gòu)買(mǎi)。
